Malattie Rare - Xagena Medicina

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Arcalyst ( Rilonacept ), un bloccante interleuchina-1 per il trattamento di lungo periodo dei disordini delle sindromi periodiche associate alla criopirina: sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo ( FCAS ) e la sindrome di Muckle-Wells ( MWS ).

I sintomi di entrambi questi disordini, sia nei bambini che negli adulti, comprendono: infiammazione, dolore articolare, rash o lesioni cutanee, febbre e brividi di freddo, arrossamento oculare, o dolore e senso di affaticamento.

La sindrome di Muckle-Wells è associata a più grave infiammazione e può comprendere la perdita dell’udito o ipoacusia. Inoltre, alcuni pazienti con sindrome MWS possono anche essere interessati dall’accumulo di una proteina che danneggia gli organi ed il tessuto ( amiloidosi ).

Negli Stati Uniti, sono circa 300 le persone affette da sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo e da sindrome di Muckle-Wells.

I disordini delle sindromi periodiche associate alla criopirina sono ereditarie. E’ responsabile del 50% di questi disordini una mutazione del gene CIAS 1.

Arcalyst blocca l’interleuchia-1, una proteina di segnale secreta da cellule correlate al sistema immunitario.
L’interleuchina-1 agisce come un messaggero, regolando la risposta infiammatoria , ma se presente in eccesso può essere dannosa.

L’FDA ha basato l’approvazione di Arcalyst su uno studio clinico, che ha dimostrato la sicurezza e l’efficacia del farmaco.
La valutazione è stata effettuata con l’ausilio di un questionario aggiornato quotidianamente .
I 47 pazienti hanno classificato i 5 segni e sintomi delle sindromi periodiche associati alla criopirina: dolore articolare, rash cutaneo, sensazione di febbre / brividi di freddo, arrossamento / dolore oculare, e senso di stanchezza; il punteggio è stato assegnato mediante scala da 0 ( niente/nessuna gravità ) a 10 ( alta gravità ).
I pazienti hanno osservato un sollievo dei sintomi entro i primi 7 giorni.

I più comuni eventi avversi, associati all’impiego di Arcalyst, sono stati: reazioni al sito di iniezione ed infezioni del tratto respiratorio superiore. ( Xagena_2008 )

Fonte: FDA, 2008

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