Medicina
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato Tibsovo ( Ivosidenib ) per pazienti adulti affetti da sindromi mielodisplastiche ( MDS ) recidivanti o refrattarie con una mutazione suscettibile dell'isocitrato deidrogenasi-1 ( IDH1 ), rilevata da un test approvato dalla FDA.
La FDA ha inoltre approvato il test Abbott RealTime IDH1 come dispositivo diagnostico complementare per selezionare i pazienti per Ivosidenib.
L'approvazione si è basata su AG120-C-001, uno studio multicentrico in aperto, a braccio singolo, condotto su 18 pazienti adulti con sindrome mielodisplastica recidivante o refrattaria con una mutazione IDH1.
Mutazioni IDH1 sono state rilevate nel sangue periferico o nel midollo osseo mediante un test diagnostico locale o centrale e confermate retrospettivamente dal test Abbott RealTime IDH1.
Tibsovo è stato somministrato per via orale alla dose iniziale di 500 mg giornalieri continui per cicli di 28 giorni fino a progressione della malattia, tossicità inaccettabile o trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
La durata media del trattamento è stata di 9,3 mesi.
Un paziente è stato sottoposto a trapianto di cellule staminali in seguito a Ivosidenib.
L'efficacia è stata stabilita dal tasso di remissione completa ( CR ) o remissione parziale ( PR ) ( 2006 International Working Group response for MDS ), dalla durata di CR+PR e dal tasso di conversione dalla dipendenza dalle trasfusioni all'indipendenza.
Tutte le risposte osservate erano di remissione completa. Il tasso di remissione completa è stato del 38,9% ( IC 95%: 17,3, 64,3 ). Il tempo mediano alla remissione completa è stato di 1,9 mesi ( intervallo da 1,0 a 5,6 mesi ) e la durata mediana della remissione completa non era stimabile ( intervallo 1,9, 80,8+ mesi ).
Tra i 9 pazienti dipendenti da trasfusioni di globuli rossi ( RBC ) e/o piastrine al basale, 6 ( 67% ) sono diventati indipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi e di piastrine durante qualsiasi periodo di 56 giorni post-basale. Dei 9 pazienti indipendenti dalle trasfusioni sia di eritrociti che di piastrine al basale, 7 ( 78% ) sono rimasti indipendenti dalle trasfusioni durante qualsiasi periodo di 56 giorni successivo al basale.
Le reazioni avverse più comuni erano simili alle reazioni avverse comuni osservate con la monoterapia con Ivosidenib per la leucemia mieloide acuta. Queste includono tossicità gastrointestinali ( GI ) ( diarrea, costipazione, mucosite e nausea ), artralgia, affaticamento, tosse, mialgia ed eruzione cutanea.
Tibsovo può anche causare un prolungamento dell'intervallo QTc.
Le informazioni sulla prescrizione contengono un Boxed Warning che avvisa gli operatori sanitari e i pazienti del rischio di sindrome da differenziazione che può essere pericolosa per la vita o avere esito fatale. ( Xagena )
Fonte: FDA, 2023
XagenaHeadlines2023
