Il trapianto di cellule staminali autologhe come base per il trattamento del mieloma multiplo è lo standard di cura per i pazienti che possono sopportare la procedura senza pericolo. Prima dell'introduzione di nuovi farmaci, un terzo della metà dei pazienti non raggiungeva una risposta parziale al trapianto. La letteratura medica esistente ha dimostrato che nell'epoca passata, l'assenza di risposta iniziale alla terapia di induzione aveva ripercussioni sulla sopravvivenza senza progressione della malattia e sulla sopravvivenza globale dopo la terapia con dosi elevate.

La mancanza di risposta all'induzione iniziale non escludeva una buona risposta dopo il trapianto di cellule staminali. Con l'introduzione di nuovi agenti terapeutici, come farmaci immunomodulatori e inibitori del proteasoma, il grado di risposta con la terapia iniziale è ora tra il 70% e il 100%.

È stato compiuto uno studio retrospettivo per analizzare la sopravvivenza senza progressione e la sopravvivenza globale nei pazienti che non hanno avuto una risposta parziale ( assenza di risposta o progressione durante terapia continuata ) dopo la terapia induttiva con un regime contenente Talidomide o Lenalidomide.

A differenza dei pazienti di studi pubblicati in precedenza, prima dell’introduzione dei farmaci immunomodulatori, i pazienti che non raggiungevano una remissione parziale avevano una sopravvivenza complessiva significativamente più breve dal trapianto ( 73.5 versus 30.4 mesi ) e una sopravvivenza senza progressione più breve ( 22.1 vs 13.1 mesi, p<0.001 ) .

La mancanza di risposta alla terapia di induzione con Talidomide ( Thalidomid ) e Lenalidomide ( Revlimid ) è un fattore predittivo di un esito più infausto a seguito di una terapia con dosi elevate. ( Xagena_2010 )

Gertz MA et al, Blood 2010; 115: 2348-2353



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