Malattie del sangue - Xagena

La sindrome ipereosinofila è un gruppo di malattie caratterizzate da persistente eosinofilia, definita come più di 1500 cellule/microl con coinvolgimento d’organo e nessuna riconosciuta seconda causa.
Sebbene la maggior parte dei pazienti rispondono ai corticosteroidi, gli effetti indesiderati sono comuni e possono essere causa di significativa morbidità.

Uno studio, coordinato da Ricercatori del Cincinnati Children’s Hospital negli Stati Uniti, ha valutato la sicurezza e l’efficacia di un anticorpo monoclonale anti-interleuchina-5, Mepolizumab, nei pazienti con sindrome ipereosinofila.

I pazienti erano negativi per il gene di fusione FIP1L1-PDGFRA e necessitavano del Prednisone 20-60 mg/die in monoterapia, per mantenere uno stato clinico stabile ed una conta plasmatica di eosinofili inferiore a 1000 per microlitro.

I pazienti hanno ricevuto Mepolizumab per via endovenosa oppure placebo, mentre la dose di Prednisolone è stata ridotta gradualmente.

L’endpoint primario era rappresentato dalla riduzione del dosaggio di Prednisone a 10 mg o meno al giorno per 8 o più settimane consecutive.

L’endpoint primario è stato raggiunto dall’84% dei pazienti nel gruppo Mepolizumab, contro il 43% dei pazienti nel gruppo placebo ( hazard ratio, HR= 2.90; P<0.001 ) con nessun aumento nell’attività clinica della sindrome ipereosinofila.

Una conta degli eosinofili inferiore a 600 per microlitro per 8 o più settimane consecutive è stata raggiunta dall’95% dei pazienti trattati con Mepolizumab, contro il 45% dei pazienti trattati con placebo ( HR= 3.53; P<0.001 ).

Gravi eventi avversi si sono presentati in 7 pazienti riceventi Mepolizumab ( 14 eventi, tra cui un paziente morto; durata media dell’esposizione : 6,7 mesi ) ed in 5 pazienti come gruppo placebo ( 7 eventi; durata media dell’esposizione: 4,3 mesi ).

Lo studio ha mostrato che il trattamento con Mepolizumab può comportare un risparmio di corticosteroidi per i pazienti con sindrome ipereosinofila e negativi per il gene di fusione FIP1L1-PDGFRA. ( Xagena_2008 )

Rothenberg ME et al, N Engl J Med 2008; Published online

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XagenaFarmaci_2008