E' stata presentata una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio ( MAA ) all'Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) per Balversa, il cui principio attivo è Erdafitinib, per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma uroteliale localmente avanzato, non-resecabile o metastatico, che presenta alterazioni genetiche suscettibili al recettore 3 del fattore di crescita dei fibroblasti ( FGFR3 ), con progressione della malattia durante o dopo almeno una linea di terapia contenente un inibitore del recettore 1 della morte programmata ( PD-1 ) o del ligando 1 della morte programmata ( PD-L1 ).

L'Europa ha uno dei tassi di cancro della vescica più alti al mondo, con oltre 203.000 pazienti diagnosticati solo nel 2020.
Il carcinoma uroteliale è la forma più comune, e fino al 20% dei pazienti con carcinoma uroteliale metastatico ( mUC ) presenta alterazioni FGFR.
I pazienti con tumore uroteliale metastatico, compresi i tumori guidati da FGFR, si trovano ad affrontare una prognosi particolarmente sfavorevole, e la necessità di terapie innovative rimane elevata.
Solo l'8% delle persone diagnosticate in stadio metastatico tardivo sopravviverà per cinque anni o più.

Erdafitinib è un inibitore orale della tirosina chinasi del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti ( FGFR ), che viene somministrato una volta al giorno.

La domanda di registrazione si basa sui risultati dello studio di fase 3 THOR, randomizzato, controllato, in aperto e multicentrico, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Erdafitinib rispetto alla chemioterapia.
Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di sopravvivenza globale ( OS ), dove i pazienti che hanno ricevuto Erdafitinib hanno raggiunto una sopravvivenza globale mediana di oltre 1 anno al cut-off dei dati dell'analisi provvisoria prespecificata.
Poiché i risultati provvisori soddisfacevano i criteri predefiniti di superiorità del trattamento con Erdafitinib rispetto alla chemioterapia, il Comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati ha raccomandato l'interruzione dello studio, con passaggio dei pazienti randomizzati alla chemioterapia a Erdafitinib.
Il profilo di sicurezza di Erdafitinib osservato nello studio THOR è stato coerente con il profilo di sicurezza di Erdafitinib precedentemente riportato nel carcinoma uroteliale metastatico.

Nell'aprile 2019, Belvarsa aveva ricevuto dalla Agenzia regolatoria statunitense Food and Drug Administration ( FDA ) l'approvazione accelerata come terapia mirata per i pazienti adulti con carcinoma uroteliale mestatico, localmente avanzato, con alterazioni genetiche suscettibili FGFR3 o FGFR2, con progressione durante o dopo almeno una linea di precedente chemioterapia contenente Platino, incluso entro 12 mesi di chemioterapia neoadiuvante o adiuvante contenente Platino.( Xagena_2023 )

Fonte: Janssen, 2023

Xagena_Medicina_2023