L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, Food and Drug Administration ( FDA ), ha approvato Relyvrio ( Fenilbutirrato di sodio e Taurursodiolo ), precedentemente noto come AMX0035, per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica ( SLA ).

L’approvazione di Relyvrio si basa sui dati di CENTAUR, uno studio clinico multicentrico di fase 2 su 137 partecipanti con SLA che comprende una fase di follow-up randomizzata di 6 mesi, controllata con placebo e una fase di follow-up a lungo termine di estensione in aperto ( OLE ).
I dati dettagliati di CENTAUR sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve e sul Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.

Gli eventi avversi più comuni verificatisi con Relyvrio ( almeno il 15% e almeno il 5% in più rispetto al placebo ) sono stati: diarrea, dolore addominale, nausea e infezioni delle vie respiratorie superiori.
Durante lo studio si sono verificate reazioni avverse di natura gastrointestinale, più frequenti durante le prime 3 settimane di trattamento.

Relyvrio è un farmaco che si assume per os a dose fissa approvato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica negli adulti negli Stati Uniti.
In Canada è presente con il nome commerciale Albrioza.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, sta esaminando la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per AMX0035 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica in Europa.
AMX0035 è in fase di studio per il potenziale trattamento di altre malattie neurodegenerative. ( Xagena_2022 )

Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, 2022

Xagena_Medicina_2022