L’emoglobinuria parossistica notturna è una grave forma di anemia emolitica acquisita con diverse caratteristiche che la rendono unica, compreso il fatto che essa è causata dall’espansione clonale, nel contesto di insufficienza del midollo osseo, di cellule staminali ematopoietiche con una mutazione somatica in un gene cruciale per la sintesi di ancore di glicosilfosfatidilinositolo; e che questo produce anche uno stato trombofilico acquisito pericoloso per la vita.

Fino a poco tempo fa, le due sole opzioni principali per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna erano il trapianto allogenico di midollo osseo o il trattamento di supporto.

Fin dall'inizio di questo millennio, un grande passo avanti è stato fatto con l'introduzione di Eculizumab ( Soliris ), un anticorpo monoclonale diretto contro la proteina C5 del sistema del complemento: il blocco di C5 impedisce l'attivazione del pathway distale del complemento, ed elimina quindi l'emolisi intravascolare mediata dal complemento che affligge gravemente i pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna.

Si ritiene inoltre che l'uso di Eculizumab abbia modificato altri aspetti della gestione dell’emoglobinuria parossistica notturna, e anche la stessa fisiopatologia di questa malattia. ( Xagena_2011 )

Luzzatto L et al, Br J Haematol 2011; 153: 709-720



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