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Per la prima volta un trapianto di cellule staminali ha modificato il decorso dell'atrofia muscolare spinale in un modello murino.
Lo studio è stato pubblicato sul Journal of Clinical Investigation.

L'atrofia muscolare spinale è una malattia genetica che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. Alla base della malattia c'è un danno a livello di un particolare gene, SMN1, essenziale per garantire la sopravvivenza di queste cellule. Attualmente non esiste cura per la l’atrofia muscolare spinale, che è al secondo posto fra le malattie genetiche che portano alla morte nell'infanzia. Il trapianto di cellule staminali potrebbe davvero rappresentare una possibile terapia per questi malati e per chiunque in generale sia affetto da malattie che colpiscono i motoneuroni ( come ad esempio, la sclerosi laterale amiotrofica ).

Il gruppo di Giacomo Comi dell'Università di Milano, ha sperimentato questa strategia terapeutica su topi malati di atrofia muscolare spinale: dopo aver iniettato nel liquido cerebrospinale cellule staminali neurali prelevate da altri topi, i ricercatori hanno visto che queste erano in grado di raggiungere il midollo spinale e di differenziarsi in motoneuroni. In altre parole, le cellule staminali introdotte dall'esterno si sono posizionate nel posto giusto comportandosi nel modo giusto.
Le cellule staminali hanno cominciato a produrre sostanze che hanno un effetto positivo sulla sopravvivenza cellulare e a modificare l'ambiente circostante ( come hanno confermato anche delle analisi effettuate negli Stati Uniti ). Dopo il trapianto, la sopravvivenza dei topolini è cresciuta di circa il 40%.

Il passo immediatamente successivo sarà studiare nel dettaglio il processo del differenziamento, per capire quali sono i meccanismi e le condizioni che permettono alle cellule staminali di diventare dei motoneuroni funzionanti. Dall'altra parte, in vista di un’applicazione nell'uomo, occorrerà individuare una fonte accessibile e utilizzabile di cellule staminali da trapiantare: in questo senso le buone notizie vengono dalle cellule staminali somatiche riprogrammate. ( Xagena_2008 )

Fonte: Telethon, 2008

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