La Commissione Europea ha autorizzato Hympavzi ( Marstacimab ) per il trattamento di adulti e adolescenti con emofilia A o ...
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La Commissione europea ha autorizzato l’immissione in commercio di Acoramidis, per il trattamento della cardiomiopatia causata da amiloidosi da transtiretina ...
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La Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionata a Welireg ( Belzutifan ), inibitore orale del fattore inducibile dall’ipossia-2 alfa ( ...
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Fitusiran è un piccolo RNA interferente ( siRNA ) sviluppato per il trattamento dell'emofilia A e B, indipendentemente dalla presenza ...
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E' stata valutata l’efficacia e la sicurezza di Inebilizumab ( Uplizna ), un anticorpo monoclonale che agisce sulle cellule B ...
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Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ( EMA ) ha espresso un parere positivo raccomandando ...
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La Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio di , il cui principio attivo è Tofersen, un nuovo trattamento indicato ...
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Rituximab ( MabThera ) ha rivoluzionato il trattamento della malattia di Castleman multicentrica ( MCD ) associata all’herpesvirus di Kaposi ...
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Gli studi globali di fase III COMMODORE 1 e 2, hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di Crovalimab, un nuovo ...
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Sono stati presentati i risultati dello studio di fase III APPOINT-PNH sulla monoterapia orale con Iptacopan nei pazienti adulti con ...
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Nexviadyme è una terapia enzimatica sostitutiva utilizzata per il trattamento di pazienti affetti dalla malattia di Pompe, una rara patologia ...
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Patisiran ( Onpattro ) è un acido ribonucleico a doppio filamento ( siRNA ) che degrada specificamente il mRNA ( ...
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Volanesorsen ( Waylivra ) è un oligonucleotide antisenso che ha dimostrato un'elevata efficacia nel ridurre i trigliceridi nelle persone con ...
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Sono stati comunicati i risultati positivi dello studio di fase 3 MycarinG1 che sta valutando Rozanolixizumab, un anticorpo monoclonale, somministrato ...
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Il farmaco sperimentale per l'interferenza dell'RNA ( RNAi ), Vutrisiran, ha raggiunto i suoi endpoint primari e secondari nello studio ...
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La linfoistiocitosi emofagocitica primaria è una sindrome genetica estremamente rara ad esito infausto per coloro che non riescono ad arrivare ...
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La Commissione Europea ha approvato Reblozyl ( Luspatercept ) per il trattamento di:
a) pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta ...
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Uno studio, coordinato dal Centro Malattie Rare dell’IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo di Trieste, e condotto in modalità compassionevole su ...
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ELEKTRA era uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo progettato per valutare il trattamento con Soticlestat ...
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I risultati di uno studio hanno dimostrato che il trattamento con Vamorolone ha migliorato gli esiti motori nei giovani con ...
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I risultati dello che ha valutato Givosiran ( Givlaari ), farmaco che agisce mediante il meccanismo dell’ RNA interference ( ...
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Sono stati presentati i risultati dello studio randomizzato di fase 3 ANDROMEDA sulla formulazione sottocutanea di Daratumumab ( Darzalex ) ...
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La Commissione europea ha approvato Vyndaqel, una capsula orale da 61 mg una volta al giorno, il cui principio attivo ...
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Dallo studio APPROACH è emerso che Volanesorsen ( Waylivra ), un oligonucleotide antisenso, ha ridotto i livelli dei trigliceridi a ...
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La ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 ( CLN2 ), malattia degenerativa che porta alla distruzione del sistema nervoso centrale dei ...
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Un anticorpo monoclonale è risultato efficace per tre malattie autoinfiammatorie, un gruppo di malattie rare recentemente scoperte e caratterizzate da ...
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L'Agenzia del farmaco AIFA ha approvato Emicizumab ( Hemlibra ), il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi ...
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Nel corso del Congresso della Peripheral Nerve Society ( PNS ) sono state presentate nuove analisi derivanti dallo studio di ...
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Crysvita è un medicinale usato per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked, un disturbo ereditario caratterizzato da bassi livelli di fosfato nel ...
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Uno studio pubblicato ha mostrato che i pazienti con distrofia retinica ereditaria, una malattia genetica rara che causa cecità, possono ...
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