Malattie Rare - Xagena Medicina

L’angioedema ereditario è un raro disordine genetico, che si manifesta con edema ricorrente, che causa deturpazione, disfunzione d’organo e compromissione respiratoria minacciante la vita, talora ad esito fatale.

L’angioedema ereditario è caratterizzato da deficit di inibitore della C1-esterasi.

Le opzioni terapeutiche dell’angioedema ereditario sono limitate e consistono nella terapia di sostituzione e nel trattamento di supporto.

Nello sviluppo di nuovi farmaci particolare attenzione è stata rivolta alla bradichinina, un mediatore che provoca iperpermeabilità dei piccoli vasi, con accumulo di liquido edematoso.

Recentemente l’EMEA ( European Medicines Agency ) ha approvato Icatibant, un antagonista del recettore B2 della bradichinina.

Icatibant è stato esaminato in 2 studi su pazienti affetti da angioedema della cute o dell’addome. Il primo studio ha raffrontato Icatibant all’Acido Tranexamico in 74 pazienti, e il secondo studio ha comparato Icatibant al placebo in 56 pazienti.
La misura principale di efficacia era rappresentata dal tempo necessario per ottenere un miglioramento dei sintomi del paziente.
Icatibant si è dimostrato più efficace dell'Acido Tranexamico e del placebo nel controllare i sintomi della malattia. In entrambi gli studi, il tempo necessario per ottenere un miglioramento dei sintomi è stato più breve per i pazienti che hanno assunto Icatibant rispetto a quelli trattati con Acido Tranexamico o placebo. In media, i pazienti hanno provato sollievo 2-2.5 ore dopo la somministrazione di Icatibant, rispetto alle 12 ore dell’Acido Tranexamico e alle 4.6 ore del placebo. ( Xagena_2008 )

Reshef A et al, Isr Med Assoc J 2008; 10: 850-855

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XagenaFarmaci_2008