Malattie Rare - Xagena Medicina

Nei pazienti maschi con malattia di Fabry, la disfunzione renale inizia a diventare evidente nella terza decade della vita e progredisce nel caso di non-trattamento a malattia renale all’ultimo stadio.

Ricercatori della Dalhousie University ad Halifax in Canada, hanno analizzato gli effetti di Agalsidasi alfa sulla funzione renale in 3 studi prospettici, controllati con placebo e randomizzati e nelle loro estensioni in aperto, per un totale di 108 pazienti maschi adulti.

La velocità di filtrazione glomerulare ( GFR ) media al basale tra i 54 pazienti non-iperfiltranti [ GFR < 135 ml/min 1.73(2) ] trattati con placebo era pari a 85.4 ml/min 1.73 m(2); durante i 6 mesi di placebo, la velocità media annualizzata di cambiamento si è ridotta di 7 ml/min 1.73m(2).

Tra gli 85 pazienti non-iperfiltranti, trattati con Agalsidasi alfa, la velocità annualizzata di cambiamento è stata pari a -2.9 ml/min 1.73m(2).
Il trattamento con Agalsidasi alfa non ha influenzato la proteinuria.

L’analisi multivariata ha rivelato che, al basale, la velocità di filtrazione glomerulare e la categoria di proteinuria ( inferiore a 1, o maggiore o uguale a 1 g/die ) erano in grado di predire in modo significativo il declino della velocità di filtrazione glomerulare durante il trattamento.

Questi dati stanno ad indicare che Agalsidasi alfa può stabilizzare la funzione renale in questi pazienti. ( Xagena_2009 )

West M et al, J Am Soc Nephrol 2009; 20: 1132-1139

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XagenaFarmaci_2009