Malattie Rare - Xagena Medicina

Poco è noto riguardo agli effetti della terapia di sostituzione enzimatica nei pazienti affetti da malattia di Fabry sottoposti a trapianto di rene.

Sono state esaminate le caratteristiche cliniche dei trapiantati nel registro FOS ( Fabry Outcome Survey ).

Tra gli 837 pazienti europei presenti nel registro FOS ( marzo 2006 ), 34 pazienti di sesso maschile e 2 di sesso femminile sono stati sottoposti a trapianto di rene.
L’età media al trapianto era di 37.6 anni, il tempo media dal trapianto era di 7.7 anni, la velocità stimata di filtrazione glomerulare era di 44.4 ml/min/1.73m(2), e i valori mediani di proteinuria erano pari a 296 mg/24 ore.

Dei 27 pazienti per i quali erano disponibili i dati al basale, il 59% aveva ipertensione, il 74% ipertrofia ventricolare sinistra, il 22% presentava malattia valvolare, il 30% aritmie, il 22% TIA ( attacchi ischemici transitori ) e il 15% aveva sofferto di ictus.

Venti pazienti ( 74%; 2 pazienti di sesso femminile, 18 di sesso maschile ) stavano ricevendo la terapia di sostituzione enzimatica con Agalsidasi alfa.

All’arruolamento o all’inizio della terapia sostitutiva, la velocità stimata di filtrazione glomerulare era di 59 e 35 ml/min/1.73 m(2) ( p=0.05 ) e i livelli della proteinuria mediana erano pari a 240 e a 420 mg/24 ore ( p non significativo ), rispettivamente, nei pazienti trattati e non-trattati.
La funzione renale è rimasta stabile nei pazienti in terapia di sostituzione enzimatica.

Dallo studio è emerso che Agalsidasi alfa è ben tollerato nei pazienti con malattia di Fabry, sottoposti a trapianto renale. ( Xagena_2009 )

Cybulla M et al, Transpl Int 2009; 22: 475-481

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XagenaFarmaci_2009