Malattie Rare - Xagena Medicina

La sindrome periodica associata a criopirina ( CAPS ) è una rara malattia infiammatoria ereditaria associata all’eccessiva produzione di interleuchina-1 ( IL-1 ).

Canakinumab ( Ilaris ) è un anticorpo monoclonale umano anti-interleuchina-1 beta.

E’ stato condotto uno studio della durata di 48 settimane, in doppio cieco, placebo-controllato e randomizzato con Canakinumab in pazienti con CAPS.

Nella prima parte, 35 pazienti hanno ricevuto 150 mg di Canakinumab per via sottocutanea.
Quelli che hanno mostrato risposta completa al trattamento sono stati ammessi alla seconda parte e sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere 150 mg di Canakinumab oppure placebo ogni 8 settimane fino a 24 settimane.
Dopo il completamento della seconda parte o al momento della recidiva, i pazienti hanno iniziato la fase terza e hanno ricevuto almeno altre 2 dosi di Canakinumab.

Sono state valutate le risposte terapeutiche utilizzando i punteggi di attività di malattia e l’analisi dei livelli di proteina C-reattiva ( CRP ) e di proteina amiloide A ( SAA ) sierica.

Nella prima parte dello studio, il 97% ( 34/35 ) dei pazienti ha mostrato risposta completa a Canakinumab. Di questi pazienti, 31 sono stati ammessi alla seconda parte, e tutti i pazienti entrati nel gruppo Canakinumab ( n=15 ) sono rimasti in remissione.
Nell’81% ( 13/16 ) dei pazienti nel gruppo placebo si è manifestata riesacerbazione improvvisa della malattia.

Alla fine della seconda parte, i valori mediani di proteina C-reattiva e di proteina amiloide A sierica sono risultati normali ( inferiori a 10 mg per litro per entrambe le misurazioni ) nei pazienti trattati con Canakinumab, ma elevati in quelli del gruppo placebo ( P<0.001 e P=0.002, rispettivamente).

Dei 31 pazienti, 28 ( 90% ) hanno completato la terza parte in remissione.

Nella seconda parte, l’incidenza di sospette infezioni è risultata superiore nel gruppo Canakinumab rispetto al gruppo placebo ( P=0.03 ).

Due gravi eventi avversi si sono verificati nel corso del trattamento con Canakinumab: un caso di urosepsi e un episodio di vertigine.

In conclusione, il trattamento con Canakinumab per via sottocutanea una volta ogni 8 settimane, è risultato associato ad una rapida remissione dei sintomi nella maggior parte dei pazienti con sindrome periodica associata a criopirina. ( Xagena_2009 )

Lachmann HJ et al, N Engl J Med 2009; 360: 2416-2425

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