Malattie Rare - Xagena Medicina

E’ stato esaminato il trattamento di sostituzione enzimatica con Agalsidasi alfa a 5 anni nei pazienti con malattia di Fabry, arruolati nel database osservazionale FOS ( Fabry Outcome Survey ).

I dati al basale e a 5 anni erano disponibili per 181 pazienti adulti, di cui 126 uomini.
Le analisi di sicurezza e di sensitività hanno riguardato i pazienti con dati al basale e almeno un dato nel corso del periodo di follow-up di 5 anni ( n=555 e n=475, rispettivamente ).

Nei pazienti con ipertrofia cardiaca al basale, il trattamento con Agalsidasi alfa ha comportato una riduzione duratura dell’indice di massa ventricolare sinistra ( indice LVM ) dopo 5 anni ( da 71.4 a 64.1 g/m2.7; p=0.0111 ) e un significativo aumento dell’accorciamento centroparietale dal 14.3% al 16% dopo 3 anni ( p=0.02 ).

Nei pazienti senza ipertrofia al basale, l’indice LVM e l’accorciamento centroparietale sono rimasti stabili.

E’ stata osservata una diminuzione annua media della velocità di filtrazione glomerulare stimata ( eGFR ), rispetto al basale, di -3.17 per gli uomini e -0.89 mL/min/1.73 m2 per le donne, dopo 5 anni di terapia di sostituzione enzimatica.

Il punteggio medio del dolore, misurato alla scala BPI ( Brief Pain Inventory ), è migliorato significativamente, passando da 3.7 del basale a 2.5 dopo 5 anni ( p=0.0023 ).

La qualità di vita è migliorata significativamente dopo 5 anni ( p=0.0483 ).

I risultati sono stati confermati dall’analisi di sensitività.

Non è stato riscontrato nessun problema imprevisto di sicurezza.

Dallo studio è emerso, che il trattamento di lungo periodo con Agalsidasi alfa produce benefici clinici significativi e duraturi. ( Xagena_2009 )

Mehta A et al, Lancet 2009; 374: 1986-1996

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