Malattie Rare - Xagena Medicina

Sono stati presentati i risultati di uno studio di estensione, in corso, di fase II con Migalastat ( Amigal ) nella malattia di Fabry.

Ventitré di 26 pazienti sono entrati nella fase di estensione, disegnata per valutare la sicurezza e l’efficacia di Migalastat nel lungo periodo.
Dieci dei 23 pazienti sono in trattamento da almeno 2 anni, e 4 da più di 3 anni.

I risultati preliminari hanno mostrato che il trattamento con Migalastat è risultato generalmente ben tollerato con nessun riscontro di gravi eventi avversi farmaco-correlati.
I più comuni effetti indesiderati sono stati: cefalea, artralgia, e diarrea.

I pazienti, identitificati come responder a Migalastat, al completamento della fase II hanno continuato a mantenere elevati livelli dell’enzima alfa-galattosidasi A, misurati nei leucociti, e ridotti livelli del substrato globotriaosilceramide ( GL-3 ), misurati nelle urine.

Una riduzione di GL-3 è stata anche osservata nelle cellule interstiziali dei capillari da biopsie renali.
Precedenti studi di fase II avevano indicato che poco o niente GL-3 era stato rinvenuto in queste cellule nella maggior parte dei pazienti prima del trattamento con Migalastat. I nuovi dati sono stati ottenuti riesaminando le biopsie con una medologia più accurata. ( Xagena2009 )

Fonte: Amicus Therapeutics, 2009

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