Malattie Rare - Xagena Medicina

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Nplate ( Romiplostim ), il primo prodotto che stimola direttamente il midollo osseo a produrre piastine nei pazienti con porpora trombocitopenica immune cronica.

La porpora trombocitopenica immune è una malattia che è caratterizzata da un basso numero di piastrine.
Si ritiene che in questa condizione, che generalmente si sviluppa negli adolescenti, il sistema immunitario distrugga le piastrine ed il midollo osseo non è spesso in grado di compensare questa perdita.

Negli Stati Uniti 140.000 persone soffrono di porpora trombocitopenica immune cronica, e sono a rischio di sanguinamento minacciante la vita.

L’attuale terapia medica comprende l’uso di corticosteroidi ed immunoglobuline.
La splenectomia può risultare utile in alcuni pazienti.
Nplate è approvato solo per i pazienti con porpora trombocitopenica immune cronica che non rispondono in modo ottimale ai trattamenti abituali.

L’approvazione di Nplate è basata sui risultati di due studi clinici di circa 125 pazienti, che hanno ricevuto almeno un precedente trattamento.
Uno studio ha arruolato pazienti a cui non era stata tolta la milza, mentre l’altro ha arruolato pazienti sottoposti a splenectomia.

Durante i 6 mesi di trattamento, i pazienti che hanno ricevuto Nplate hanno presentato una conta piastrinica significativamente più alta rispetto a coloro che non avevano ricevuto il farmaco.
La risposta a Nplate è risultata più alta tra i pazienti non sottoposti a splenectomia.
Tra i pazienti che hanno ricevuto Nplate, solo uno ha presentato un aumento sostenuto della conta piastrinica.

Il trattamento con Nplate può causare depositi fibrosi a livello del midollo osseo.
Inoltre, possono verificarsi insorgenza di trombi a causa di un eccessivo aumento del numero delle piastrine.

Pazienti affetti da mielodisplasia, trattati con Nplate possono essere a rischio di leucemia.
Infatti, la mielodisplasia, che è associata a bassa conta piastrinica, predispone alcuni pazienti a sviluppare leucemia.
In uno studio di 44 pazienti, che presentavano mielodisplasia ed hanno ricevuto Nplate, 4 pazienti hanno sviluppato leucemia. ( Xagena_2008 )

Fonte: FDA, 2008

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