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Firazyr, un antagonista del recettore B2 della bradichinina : speciali avvertenze e precauzioni per l'uso

Malattia di Fabry: trapianto renale

Pazienti in età pediatrica con malattia di Fabry: effetti del trattamento di sostituzione enzimatica

Pazienti non-iperfiltranti con malattia di Fabry: Agalsidasi alfa può stabilizzare la funzione renale

Malattia di Gaucher di tipo 1: risultati positivi per Velaglucerasi alfa

Malattia di Gaucher di tipo 1 e malattia di Niemann-Pick di tipo C: Zavesca

Mucopolisaccaridosi di tipo I: efficacia e sicurezza nel lungo termine di Laronidasi

Malattia di Fabry: Migalastat, un chaperone farmacologico, aumenta i livelli di alfa-Gal A nelle linee cellulari

Donne con malattia di Fabry: efficacia e tollerabilità a 4 anni della terapia con Agalsidasi alfa

Efficacia della Sapropterina nell’aumentare la tolleranza alla fenilalanina nei bambini con fenilchetonuria

Sindrome TRAPS: azione proinfiammatoria di Infliximab

Cardiomiopatia di Fabry: miglioramento dell’esito con il trattamento precoce con alfa-galattosidasi A ricombinante

Malattia di Fabry: valutazione delle biopsie endomiocardiche prima e dopo terapia di sostituzione enzimatica nella patologia microvascolare cardiaca

ATryn nel trattamento della deficienza ereditaria dell’antitrombina: approvato negli Stati Uniti

Malattia di Fabry: positivi risultati con Migalastat in uno studio di estensione

Trattamento del sanguinamento nei pazienti con deficienza congenita del fibrinogeno: l’FDA ha approvato RiaSTAP

Un nuovo trattamento per l’angioedema ereditario: Icatibant

Vasculite ANCA-associata: terapia di mantenimento con Azatioprina o Metotrexato

Trattamento della sarcoidosi renale: Mizoribina

Granulomatosi di Wegener refrattaria al trattamento in pediatria: Rituximab

Sindrome di Hunter: risposta precoce a Idursulfasi in un bambino di 3 anni

Miocardite a cellule giganti: terapia di immunosoppressione

Porpora trombocitopenica immune: approvato negli Stati Uniti Nplate

Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica: trattamento con Gamunex

Cellule esprimenti huntingtina mutata: il trattamento con Rosiglitazone previene la disfunzione mitocondriale

Corea nella malattia di Huntington: trattamento con Xenazine

Angioedema ereditario: nuove terapie

Trattamento della sindrome di Hunter con Elaprase

Malattia di Anderson-Fabry: terapia di sostituzione enzimatica con Agalsidasi alfa

La Flecainide sopprime la tachicardia ventricolare bidirezionale e reverte la cardiomiopatia indotta dalla tachicardia nella sindrome di Andersen-Tawil

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